FDA revisará terapia genética para trastorno de los glóbulos rojos

La única cura para la dolorosa enfermedad de células falciformes hoy en día es un trasplante de médula ósea. Pero pronto puede haber una nueva cura que ataque el trastorno en su origen genético.

El martes, los asesores de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) revisarán una terapia genética para la anemia drepanocítica, que es hereditaria y en Estados Unidos afecta principalmente a los negros. Las cuestiones que considerarán incluyen si se necesita mayor investigación sobre las posibles consecuencias indeseadas del tratamiento.

Si la FDA la aprueba, sería la primera terapia genética en el mercado estadounidense basada en CRISPR, la herramienta de edición genética que le valió a sus inventores el Premio Nobel en 2020.

Se espera que la agencia decida sobre el tratamiento a principios de diciembre, antes de emprender una terapia genética de células falciformes diferente a finales de ese mes.

La doctora Allison King, que atiende a niños y adultos jóvenes con anemia falciforme, dijo que está entusiasmada con la posibilidad de nuevos tratamientos.

“Cualquier cosa que pueda ayudar a aliviar el dolor y las múltiples complicaciones de salud de alguien con esta afección es sorprendente”, afirmó King, profesora de la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington en San Luis. “Es terriblemente doloroso. Algunas personas dirán que es como ser apuñalado por todas partes”.

El trastorno afecta la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta oxígeno. Una mutación genética hace que las células adquieran forma de media luna, lo que puede bloquear el flujo sanguíneo y causar un dolor insoportable, daño a órganos, derrames cerebrales y otros problemas.

Millones de personas en todo el mundo, incluidas unas 100,000 en Estados Unidos, padecen la enfermedad. Ocurre con mayor frecuencia entre personas de lugares donde la malaria es o era común, como África y la India, y también es más común en ciertos grupos étnicos, como personas de ascendencia africana, del Medio Oriente e india. Los científicos creen que ser portador del rasgo de células falciformes ayuda a proteger contra la malaria grave.

Los tratamientos actuales incluyen medicamentos y transfusiones de sangre. La única solución permanente es un trasplante de médula ósea, que debe provenir de un donante muy compatible y sin la enfermedad y conlleva riesgo de rechazo.